Genredigeringsrevolutionen: Vad är CRISPR-Cas9?

Genredigeringsrevolutionen: Vad är CRISPR-Cas9?

Innehållsförteckning:

Anonim

Inte ens för fem år sedan kom forskare över en egenskap av bakteriegener som har potential att förändra världen på djupa sätt. CRISP-Cas9, som den resulterande tekniken är känd, möjliggör för forskare att programmera vilka mängder som ett molekylärt par sax för att snipa en bit oönskade DNA och ersätta den med en annan sträng. Precisionen med vilken detta kan uppnås, medan allt annat än perfekt, är aldrig tidigare skådat.

Det kan låta som den typ av saker som kan bota hemska sjukdomar och genetiska störningar, öka avkastningen och kvaliteten på grödor och avlägsna sjukdomsbärande skadedjur. På kort tid har CRISPR varit hos oss, forskare har tittat på alla dessa applikationer och mer. Stickningspunkter kvarstår, för att inte tala om djupa etiska frågor, men en sak är säker: du kommer att höra mycket mer om CRISPR för länge.

Hur fungerar det?

CRISPR står för "grupperade, regelbundna interspaced korta palindroma upprepningar." Det är en kvalitet av vissa bakteriella DNA som gör det möjligt för buggarna att skapa RNA - en slags enkelsträngs pseudod DNA - som söker DNA som matchar sin sekvens av "baser". Bakterierna skickar sedan Cas9, ett protein, för att attackera det markerade DNA (ny forskning tyder på ett annat protein, Cpf1, kan fungera lika bra eller bättre). För bakterier är målen virus. Med lite tinkering kan CRISPR-Cas9 också användas för att ersätta det riktade DNA med något mer föredraget.

Denna videoförklarare är artighet av Intellia Therapeutics.

Vad kan du göra med det?

I mänskliga händer uppgår denna förmåga till vad som är känt i vanligt parlans som att spela Gud. Det ger en enorm förbättring av befintliga genterapier: forskare har spelat runt med behandlingar för HIV, Huntington, hemofili, cancer och fasansfulla sällsynta sjukdomar som Sanfillipo. Det har jordbruksapplikationer som skulle göra Monsanto Co.: s (MON MONMonsanto Co119. 53-0. 28% Skapat med Highstock 4. 2. 6 ) munvatten (mer om det nedan). Det erbjuder också förmågan att i teorin göra otroligt användbara saker som att stänga muskets förmåga att överföra sjukdomar.

Forskare har använt CRISPR på makar, sorghum, zebrafisk, ris och andra arter. De har behandlat leversjukdom hos möss. Ett kinesiskt lag har använt CRISPR för att redigera ett icke-livskraftigt mänskligt embryo.

Vad ska du göra med det?

Det är där de etiska frågorna blir klibbiga. CRISPR-Cas9 kan teoretiskt användas för att "förbättra" människor, vilket gör dem snabbare, smartare eller längre, inte bara mindre benägna att genetiska störningar. Många finner denna motbjudande på sitt ansikte av filosofiska skäl. De praktiska konsekvenserna är också nykterande.Eftersom bara rika människor kommer att kunna ha råd med sådan behandling, kommer vi att möta ett samhälle där ekonomisk ojämlikhet förhinder av biologisk ojämlikhet?

Det ger upphov till eugenikens spöke. Kommer CRISPR att användas för att "förbättra" människorna på ett sätt som är blatant subjektivt, genom att ge barnen "rätt" ögonfärg eller värre? Det kan förmodligen utnyttjas för att utnyttja människor på fruktansvärda sätt.

En stor grupp vetenskapsmän motsätter sig några modifieringar av "germ line" -celler, de som kommer att överföra sitt genetiska material till nästa generation. När allt kommer omkring, även om alla är etiskt kritiska, rena om deras användning av CRISPR, vad händer om de gör ett irreversibelt, potentiellt multigenerationellt misstag?

National Academy of Sciences möttes tidigare i månaden för att diskutera konsekvenserna av CRISPR och de riktlinjer som bör gälla för dess användning. De förväntas utfärda en rapport senare i år.

Vem äger det?

Monsanto kan vara intresserad av CRISPR, men det är inte vildt om den rättsliga striden som strider mot immateriella rättigheter och har sagt att den kommer att hålla sin avstånd tills frågan är klar. Två forskare, Feng Zhang av MITs breda institut och Jennifer Doudna i Berkeley, kämpar över CRISPRs centrala patent. Zhang är "junior partiet" i tvisten, vilket innebär att bevisbörden faller på honom.

Beslutet kan ha konsekvenser för Editas Medicine Inc. (EDIT EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65% Skapat med Highstock 4. 2. 6 ), ett företag som utvecklar CRISPR-terapier och är en av endast fyra amerikanska IPOs i år. På bolagets hemsida listas både Dr. Zhang och Dr. Doudna som grundare, men Doudna är inte längre inblandad i företaget och har licensierat sitt patent till Intellia Therapeutics. Zhang har licensierat sitt patent till Editas. Doudnas Caribou Therapeutics, en annan CRISPR start, har nyligen tilldelats ett annat patent, för att använda poteins förutom Cas9 tillsammans med CRISPR.

Bottom Line

CRISPR har en enorm potential att förbättra människors liv samt en stor potential att göra dem värre. Frågor kvarstår, inte minst om vem som har immateriella rättigheter till tekniken. Om något är säkert är det att folk kommer att prata mer och mer om CRISPR, så det lönar sig att vara före kurvan.