Flytta en del av din portfölj till läkemedels- eller bioteknikområdet om du vill ha en bergskustresa full av upp, nedgångar, vändningar och vändningar. Varje dag, inklusive helger, är nyhetstrådar fulla av pressmeddelanden från dessa företag som beskriver resultaten av kliniska prövningar som utförs på nya och experimentella droger och föreningar.
Dessa utgåvor är ofta fyllda med information som den genomsnittliga personen inte förstår. Till exempel, den 11 juli Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% Skapat med Highstock 4. 2. 6 ) tillkännagav resultat från en fas 3 studie av dess läkemedel Revlimid, som skickade beståndet stigande 7 procent. Även den 11 juli Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. 68-0. 87% Skapat med Highstock 4. 2. 6 ) och Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Skapat med Highstock 4. 2. 6 ) meddelade att FDA godkände att granska en kompletterande ny läkemedelsapplikation för Eliquis, ett förebyggande läkemedel mot lungemboli.
SEE: Bioteknikens upp-och nedgångar
Vad är en klinisk prövning, vilka olika faser är det och varför skapar resultaten av dessa försök och applikationer ofta dubbelsiffriga rörelser i priset på stock?
Vad är en klinisk prövning?
Kallas också en interventionell studie, en klinisk prövning innebär att deltagarna får vissa läkemedelsbehandlingar, medicintekniska produkter eller beteendemässiga förändringar för att studera dess effektivitet. Dessa försök jämför ofta en ny medicinsk terapi till en redan existerande. Om det är ett läkemedel, ges den experimentella föreningen till vissa patienter medan en placebo, en inaktiv förening utan medicinsk effekt, ges till andra.
Kliniska försök övervakas ofta av en läkare som har supportpersonal hos andra läkare och sjukvårdspersonal. De sponsras ofta av ett läkemedelsföretag, universitet, privat stiftelse eller andra offentliga och privata organisationer.
Vad är kliniska provfaser?
De flesta bioteknik- och läkemedelsberättelser du läser nämner något om fas 1, fas 2 och fas 3-studier men vad betyder det?
När det gäller droger är livsmedels- och drogadministrationen ansvarig för att godkänna alla droger för offentlig försäljning. Byrån kräver att alla droger följer samma väg till godkännande.
Ny läkemedelsansökan (IND)
Det sponsrande läkemedelsföretaget skickar detta till FDA, ofta efter att ha sökt byråns råd. Ansökan kräver att företaget visar resultat av testning på laboratoriedjur och hur de planerar att genomföra studien på människor. FDA, tillsammans med en expertpanel, kallad den institutionella granskningskommittén (IRB), bestämmer då om det är säkert att fortsätta i kliniska prövningsfasen.
SE: Läkemedelssektor: Hjälper FDA eller skadar?
Kliniska prövningsprotokoll
IRB undersöker detaljerna i provprotokollen. Detta inkluderar typ av deltagare, schema för testning, medicinering och dosering, längden på studien och dess mål. När protokollen är godkända börjar försöken.
Fas 1
Fas 1-försök för säkerhet. Läkemedlet ges till friska frivilliga för att bestämma läkemedlets vanligaste biverkningar och hur det absorberas och utsöndras. Normalt deltar 20 till 80 personer i fas 1-studier.
Fas 2
Fungerar läkemedlet? Att tillhandahålla läkemedlet godkänns för vidare studier testar fas 2 för effektivitet tillsammans med ytterligare säkerhetsövervakning. Har läkemedlet ett kliniskt signifikant resultat för det tillstånd det är meningen att behandla? Deltagare inkluderar de med sjukdomen eller tillståndet som läkemedlet är indicerat för. Det är här några deltagare får det aktiva läkemedlet medan andra får en placebo eller ett annat läkemedel. Deltagarna sträcker sig från några dussin till mer än 300.
SE: Utvärdering av läkemedelsföretag
Fas 3
Är det bättre än nuvarande behandlingar? FDA och läkemedels sponsor arbetar tillsammans för att utforma fas 3-studierna. De kan studera drogen på olika populationer i olika doser och i kombination med andra droger. Dessa är ofta dubbelblinda studier där varken deltagarna eller forskarna vet vem som fått det aktiva läkemedlet. Fas 3-försök är stora i omfattning - ibland med tiotusentals människor runt om i världen, men enligt FDA är de flesta inte större än 3 000. Om läkemedlet befinner sig att gynna patienten mer än andra droger och sidan Effekterna är hanterbara, en ny läkemedelsansökan lämnas in.
Ny läkemedelsansökan
FDA har 60 dagar att avgöra om ansökan lämnas in för granskning. Om ansökan är ofullständig skickas ansökan tillbaka till läkemedelssponsor. Det kan vara något så enkelt som att missa pappersarbete eller så kostsamt att inte utföra en del av den kliniska prövningsprocessen.
Möjligt godkännande
FDA kommer att besöka tillverkningsanläggningen, granska märkningsinformation och studera all klinisk prövningsinformation för att fatta beslut om huruvida läkemedlet ska godkännas.
Fas 4
Fas 4-försök görs ibland för att studera effekter som uppstår när läkemedlet godkänns och får stor användning. Om en biverkning rapporteras hos ett betydande antal patienter kan en fas 4-studie försöka bestämma om biverkningen är kopplad till läkemedlet eller från läkemedlet i kombination med en annan eller vissa livsmedel.
För en infographic som beskriver processen, klicka här.
Varför är biotekniska och farmaceutiska bestånd så flyktiga?
Ju större företaget, desto mindre ogynnsamma kliniska data kommer att påverka aktiekursen, men för de små startuppdateringarna som kan utveckla endast en typ av terapi, om det misslyckas när som helst under den kliniska processen, kommer lönsamheten hos företaget att gå framåt kan vara ifråga.
Enligt läkemedelsforskningen och tillverkarna av Amerika (PhRMA) skulle utvecklingen av ett enda läkemedel kunna kosta så mycket som $ 1. 3 miljarder i 2005 dollar. Även om det finns ett brett utbud av prislappar på läkemedelsutveckling, är det klart att det är dyrt. Vid vilken tidpunkt som helst i processen, kan läkemedlet överges vilket innebär att alla eller de flesta av de pengar som investerats i det är borta.
Enligt FDA kommer de flesta läkemedel som utvecklas inte att hamna på apotekshyllor som gör processen till en hög dollar spel för läkemedelsindustrin.
SEE: Pharmaceuticals: America's Best Selling Medicines
vidta åtgärder
Nästa gång du läser ett pressmeddelande, tänk på hur långt längs ett läkemedel eller en enhet är i sin utveckling. Den 11 juli Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130. 50-1. 41% Skapat med Highstock 4. 2. 6 ) rapporterade positiva fas 1 data på en förening som det kallar ALN-TTRsc. Medan detta skapade dubbelsiffriga vinster för beståndet, var inte snabb att hämta pengar till namn som rapporterar resultat från tidigt stadium.
Om fas 2 eller fas 3-försök inte ger de avsedda resultaten kan alla vinster, plus mycket mer, raderas på en dag. I allmänhet, om du har ett längre perspektiv, leta efter företag som tillkännager senare resultat. Dessa bestånd är mer benägna att ha en långsiktig uppehållskraft.