a:

Kliniska studier är forskningsstudier avsedda att bestämma säkerheten och effektiviteten hos nya droger hos människor. Alla produkter som är avsedda för försäljning inom läkemedelssektorn måste gå igenom tre faser av kliniska prövningar innan de anses vara klara för marknaden. och en behandling eller medicinering kan bara släppas ut till försäljning till allmänheten om alla tre faser har genomförts med framgång. Mindre än 12% av alla läkemedel som startar kliniska prövningar i fas I kommer faktiskt att göra det genom hela godkännandeprocessen, så det faktum att ett läkemedel är för närvarande i denna process garanterar inte ett framgångsrikt resultat. Den tid som ett läkemedel spenderar i kliniska prövningar varierar, men det tar vanligtvis flera år att gå igenom alla tre faser. Exempelvis tar cancermedicin i genomsnitt åtta år att gå vidare från start av fas I-försök till slutgiltigt godkännande.

Innan ett läkemedelsföretag eller bioteknikföretag kan skicka läkemedel eller behandling till kliniska prövningar måste företaget utföra försök som visar att läkemedlet är rimligt säkert baserat på prekliniska studier i djurmodeller. Företaget lämnar in resultaten av djurförsök och den föreslagna utformningen av den kliniska prövningen till FDA och en lokal institutionell granskning för godkännande innan de kliniska prövningarna inleds.

Den första fasen av kliniska prövningar är inriktad på säkerhet. Fas I-försök involverar vanligtvis 20 till 80 friska frivilliga. Testdeltagare övervakas för biverkningar, och forskarna tar data för att bedöma metabolismen och utsöndringen av läkemedlet.

I fas II-studier undersöks hur effektivt läkemedlet är för behandling av en viss sjukdom, och dessa försök involverar vanligtvis mellan flera dussin till 300 personer som har sjukdomen eller tillståndet. Deltagarna delas in i en experimentell grupp bestående av deltagare som får läkemedlet och en kontrollgrupp av deltagare som ges placebo eller den aktuella standardbehandlingen. Efter fas II-studier möter företaget vanligen med en FDA-representant för att avgöra om de kliniska prövningarna ska gå vidare och hur nästa fas ska sättas upp.

I fas III-studier är upp till 3 000 deltagare inblandade. Under denna storskaliga prövning samlar forskare mer information om läkemedelsprestanda och säkerhet. När fas III-studien är klar måste företaget lämna in en ansökan till FDA som visar alla kliniska prövningsförfaranden och resultat. FDA kräver ibland mer testning innan godkännande eller begär att företaget fortsätter att samla in specifika data om biverkningar eller patientens prestanda när läkemedlet släpps ut till försäljning.

En viktig sak att komma ihåg om kliniska prövningar är att de flesta droger i kliniska prövningar inte gör det genom hela processen. På grund av detta är det riskabelt att investera i ett företag bara för att det har en produkt i kliniska prövningar. Huruvida ett visst läkemedel för närvarande är i kliniska prövningar bör endast vara en av många överväganden när läkemedelsföretag utvärderas som potentiella investeringar.