a:

Bioteknikföretag och företag inom läkemedelsindustrin söker aktivt metoder för att mildra risken i samband med nuvarande affärsmodeller vägt kraftigt på massmarknadsproduktion och försäljning. Tillströmningen av konkurrens från generiska leverantörer och ökningen av upphörande drogpatent har skapat behovet av att hitta andra medel för att vara lönsamma. Under de senaste åren har den federala regeringen i samarbete med FDA tillhandahållit ytterligare incitament för drogtillverkare att producera mediciner och andra produkter som används för diagnos och behandling av mindre vanliga sjukdomar. Dessa produkter och läkemedel, som kallas föräldralösa läkemedel, definieras som läkemedel som utvecklats för att behandla sällsynta medicinska tillstånd som drabbar mindre än 200 000 patienter i USA.

En läkemedelsproducent är inte vanligt benägen att producera föräldralösa läkemedel på grund av den orimliga kostnaden för forskning och utveckling. I stället fokuserar läkemedelsföretag på energi och kapital på forskning och utveckling av läkemedel som används för att behandla de vanligaste sjukdomarna, och de strävar efter att vara den bästa leverantören av dessa läkemedel på den medicinska marknaden. Med en större patientpopulation är avkastningen på investeringar (ROI) för läkemedelsföretag potentiellt högre med vanliga sjukdomsläkemedel än vad det gäller för särläkemedel, trots det allmänna hälsoskyddet för behandling av särläkemedel.

Förordningen om särläkemedel inrättades för att uppmuntra bioteknikföretag att lägga till särläkemedel i sina portföljer utöver eller i stället för vanliga sjukdomsmedicin. Eftersom kostnaden för forskning och utveckling av särläkemedel är ofta otillåtet skapade lagen om särläkemedel läkemedelstillverkare i form av affärer och skatteincitament som uppmuntrar dem att fokusera på att skapa behandling för särläkemedel. Dessa incitament inkluderar en sjuårig exklusivitet på marknaden när FDA-godkännande erhålls, en skattekredit motsvarande 50% av kostnaderna i samband med klinisk utredning och ett undantag eller upphävande av ansöknings- och arkiveringsavgifter. Dessutom kan läkemedelsföretag som deltar i forskning och produktion av särläkemedel få stöd i utvecklingsprocessen och kan komma i fråga om bidragsfinansiering.